據媒體報道，近日，MIT研究人員增加入了一個(gè)額外的控制層，通過(guò)系統的響應光，就可以實(shí)現對基因編輯的精確控制。有了這個(gè)新的系統，研究人員只需要對靶細胞進(jìn)行紫外光照射，就可實(shí)現基因編輯。這可以幫助科學(xué)家更詳細研究細胞和遺傳物質(zhì)是如何影響胚胎發(fā)育和遺傳疾病。甚至還可精確到關(guān)閉腫瘤細胞中的致癌基因。

光遺傳學(xué)技術(shù)（optogenetics）與需要用到人工核酸酶（engineered nucleases）的基因組編輯技術(shù)（genome editing）這兩項偉大技術(shù)的結合，為我們提供了一種用光來(lái)操控任意基因的機會(huì )。

在本期《自然》（Nature）雜志里，Konermann等人向我們展示了一種全新的技術(shù)，他們將近十年來(lái)最偉大的兩項生物學(xué)技術(shù)結合到了一起，這兩項技術(shù)就是光遺傳學(xué)技術(shù)與基因組編輯技術(shù)。使用光遺傳學(xué)技術(shù)，在靶細胞上（中）表達光敏蛋白，就可以對細胞的活動(dòng)進(jìn)行光調控。使用基因組編輯技術(shù)，則可以對基因組中的任意目標位點(diǎn)進(jìn)行遺傳學(xué)改造操作。將這兩種技術(shù)結合在一起，就可以對基因的轉錄，以及基因組的修飾（genomic modifications）情況進(jìn)行定向操控。

光遺傳學(xué)技術(shù)可以應用于細胞和活體動(dòng)物，通過(guò)使用不同顏色的光、不同強度的光和不同照射時(shí)間的光，對細胞進(jìn)行非侵入性的、可逆的調控，而且這種調控還可以在時(shí)間和空間上進(jìn)行高精度的掌控。到目前為止，在絕大部分光遺傳學(xué)操作中使用的都還是光敏的離子通道蛋白或離子泵蛋白，通過(guò)這些蛋白來(lái)動(dòng)態(tài)調節細胞的跨膜電位，尤其是引出神經(jīng)元細胞的動(dòng)作電位。

其實(shí)大自然中也有很多受光線(xiàn)調控的例子，比如植物和微生物中的光受體（photoreceptors）等等。除了少數幾個(gè)特例之外，大部分光控機制都與特定的生物體有關(guān)，很難將這種光控機制移植到其它物種上。不過(guò)這些特例也表明，光遺傳學(xué)機制也可以用來(lái)調控其它酶的活性，或者用于引出更加持久的細胞反應。自然界的光受體已經(jīng)為科學(xué)家們提供了非常好的范例，告訴我們該如何利用已有的光反應改造生物系統。

有一種被廣泛使用的策略就是利用參與了光控途徑的光受體蛋白。就實(shí)際的表現、反應的強度、反應時(shí)間和易用性等幾個(gè)方面考慮，對藍光敏感的隱花色素2（cryptochrome 2）及其光反應配體蛋白CIB1是使用得最為廣泛的，遠勝過(guò)對紅光敏感的phytochrome–PIF組合。好幾個(gè)實(shí)驗室已經(jīng)使用光遺傳學(xué)技術(shù)成功地對基因的轉錄過(guò)程進(jìn)行了調控。最開(kāi)始，科研人員們主要借助轉錄活化蛋白Gal4幫助光遺傳學(xué)分子與DNA鏈上特定的靶位點(diǎn)結合。光照之后，就會(huì )再招募另外一個(gè)連接在Gal4蛋白活性結構域上的光遺傳學(xué)分子，啟動(dòng)基因轉錄。雖然這種方法的實(shí)際效果很不錯，但是由于DNA結合結構域只能與固定的幾個(gè)DNA靶序列結合，而且靶基因必須以外源DNA模板的方式被插入細胞基因組當中，所以限制了這種技術(shù)的廣泛應用。

伴隨著(zhù)光遺傳學(xué)技術(shù)的發(fā)展，又出現了一門(mén)新興的DNA工程學(xué)技術(shù)，這種新技術(shù)可以在數十億個(gè)堿基對組成的基因組中進(jìn)行精確的定位，并進(jìn)行遺傳學(xué)改造，這就是所謂的基因組編輯技術(shù)。最初的基因組編輯技術(shù)主要使用的是鋅指核酸酶（zinc-finger protein）和TALE核酸酶，這些蛋白都可以在基因組的特定位點(diǎn)進(jìn)行切割，使基因被破壞，或者利用DNA損傷修復機制在該位點(diǎn)插入新的外源基因。不過(guò)針對特定的位點(diǎn)人工合成鋅指蛋白或TALE蛋白可不容易，需要耗費大量的勞動(dòng)力和時(shí)間。

最近新出現的CRISPR–Cas技術(shù)就很好地解決了這個(gè)費時(shí)費力的問(wèn)題。利用CRISPR–Cas技術(shù)，可以在一段能夠特異性識別靶序列的向導RNA分子（sequence-specific guide RNA）的引領(lǐng)下，將核酸內切酶帶領(lǐng)到靶位點(diǎn)處，完成基因組改造的工作，如果需要對另外一個(gè)位點(diǎn)進(jìn)行操作，只需要再合成一段新的向導RNA就夠了，而我們都知道，涉及合成一段RNA分子可是要比設計合成一個(gè)蛋白質(zhì)容易得多。所以CRISPR–Cas技術(shù)一出現，立刻就呈現出徹底取代鋅指核酸酶和TALE核酸酶的趨勢，能夠以更快的速度、更低的價(jià)格、更高的效率幫助生物學(xué)家們對各種基因組進(jìn)行遺傳學(xué)改造。

研究人員表示，這項技術(shù)在臨床醫療的應用，目前極有可能實(shí)現的是用于關(guān)閉皮膚癌中的癌基因有望治愈皮膚癌。基因編輯技術(shù)在人類(lèi)基因治療的應用及普及已是大勢所趨、隨著(zhù)更深入的研究和發(fā)展，其商業(yè)價(jià)值不容小覷。此外，精準醫學(xué)已于今年入選“十三五 ”百大項目，上升為國家戰略，更為我國基因編輯技術(shù)的發(fā)展帶來(lái)強有力的催化作用。

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